La terapia genica aiuta a curare il morbo di Alzheimer?

Un gruppo di scienziati del Massachusetts General Hospital (MGH) e della Sangamo Therapeutics Inc., grazie all’utilizzo della terapia genica, è riuscito a ridurre notevolmente i livelli di tau, una proteina chiave che si accumula nel cervello durante lo sviluppo della malattia di Alzheimer. 

I risultati della ricerca sono stati pubblicati sulla rivista  Science Advances.

Terapia genica: i primi risultati sono sorprendenti

La nuova strategia terapeutica consiste nella  regolazione genica detta “fattori di trascrizione delle proteine ​​zinc finger (ZFP-TF)“: si tratta di proteine ​​leganti il ​​DNA che possono essere utilizzate per riuscire ad influenzare l’espressione di geni specificati. Per quanto riguarda il morbo di Alzheimer, la nuova tecnologia è stata progettata per riuscire e silenziare l’espressione del gene che codifica la tau.

I topi ai quali è stata somministrata una singola iniezione del trattamento hanno ottenuto benefici sorprendenti:  i livelli di proteina tau nel cervello si sono ridotti  dal 50% all’80% in un arco temporale di 11 mesi. Non solo, questa strategia terapeutica sperimentale ha invertito alcuni dei danni tipici di questa terribile patologia.

“La tecnologia della terapia genica ha funzionato esattamente come speravamo, riducendo la tau sostanzialmente per tutto il tempo in cui ne abbiamo osservato gli sviluppi, senza causare effetti collaterali che potevamo vedere anche per molti, molti mesi e migliorando i cambiamenti patologici nel cervello degli animali“, afferma l’autore senior Bradley Hyman, MD, PhD, che dirige l’unità di ricerca sulla malattia di Alzheimer presso il MassGeneral Institute for Neurodegenerative Disease. “Questo fa sperare in un piano che possa aiutare i pazienti umani“.

“Questo è stato il risultato di un singolo trattamento della terapia di regolazione genica, che potrebbe essere somministrato tramite un’iniezione nel flusso sanguigno”, ha concluso Hyman. “Anche se questa terapia necessità di approbdimenti, poiché sarebbe necessario eseguire molti più test di sviluppo e sicurezza per poterla applicare ai soggetti umani, è un primo passo promettente ed entusiasmante”.