Valsartan, un farmaco bloccante del recettore dell’angiotensina II, ritarda la progressione della malattia e migliora la struttura e la funzione cardiaca in pazienti con cardiomiopatia ipertrofica in fase iniziale, secondo i risultati di un recente studio clinico portato avanti dalla professoressa Carolyn Y. Ho, in collaborazione con Philip Thrush, MD, ’13 GME, professore associato di Pediatria nella Divisione di Cardiologia della Northwestern Universitys.
I risultati della ricerca sono stati pubblicati sulla rivista scientifica Nature Medicine.
Valsartan: ecco che cosa promette la nuova terapia farmacologica
“Questa è la prima volta che abbiamo identificato un trattamento che può effettivamente avere un impatto sul processo patologico sottostante, invece di trattare solo i sintomi. Inoltre, se possiamo ritardare la progressione della malattia, ciò può in definitiva significare che possiamo avere un impatto significativo sul rischio di improvvisa morte cardiaca in questa popolazione“, ha afferm Thrush, coautore dello studio.
La cardiomiopatia ipertrofica è caratterizzata da un ispessimento anomalo del muscolo cardiaco. La malattia deriva da mutazioni nei geni che codificano per i sarcomeri, filamenti proteici essenziali per la corretta contrazione del muscolo cardiaco.
Sebbene la maggior parte dei pazienti sia asintomatica, la malattia è caratterizzata da ipertrofia ventricolare sinistra (quando il ventricolo sinistro del cuore non è in grado di pompare il sangue correttamente), fibrosi miocardica (cicatrici all’interno del muscolo cardiaco) e un aumentato rischio di insufficienza cardiaca e aritmie.
Gli attuali trattamenti per la malattia affrontano solo i suoi sintomi e mirano a rallentare o regolare la frequenza cardiaca del paziente. Pertanto, sono estremamente necessarie terapie che rallentino la progressione della malattia e ne affrontino le cause sottostanti, e il farmaco valsatran, un bloccante del recettore dell’angiotensina II, è stato suggerito come soluzione per prevenire del tutto lo sviluppo dell’ipertrofia.
Una ricerca precedente aveva dimostrato che un farmaco simile al recettore dell’angiotensina II previene lo sviluppo di ipertrofia quando somministrato a modelli murini con malattia in fase iniziale, suggerendo che valsartan può anche essere un trattamento efficace.
Nell’attuale studio clinico, più di 170 partecipanti di età compresa tra otto e 45 anni a cui è stata diagnosticata una cardiopatia ipertrofica in fase iniziale sono stati randomizzati a ricevere valsartan o destinati a ricevere un placebo per due anni. I partecipanti sono stati seguiti in un arco di tempo di uno e due anni per i cambiamenti in alcune caratteristiche cardiovascolari, inclusi spessore, massa e volume della parete ventricolare sinistra.
Nel complesso, i partecipanti al gruppo valsartan hanno dimostrato un miglioramento della struttura e della funzione cardiaca rispetto al gruppo placebo. Il farmaco è stato anche ben tollerato dai partecipanti, secondo gli autori, incoraggiando ulteriori indagini sugli effetti a lungo termine del farmaco stessi e determinando il momento ottimale per somministrare la nuova tera farmacologica ai pazienti.
“Mentre sappiamo che è utile iniziarlo presto, non sappiamo quanto presto sia vantaggioso“, ha chiarito Thrush. “Abbiamo molti bambini e giovani adulti che sono noti portatori di mutazioni che causano malattie familiari, ma continuano ad avere normali ecocardiogrammi, ECG e persino risonanza magnetica cardiaca, quindi può essere difficile generalizzare questi risultati a una popolazione completamente asintomatica. Questo è certamente difficile con una malattia così rara, ma come ricercatori scientifici lo dobbiamo a questi pazienti per spingere i confini della medicina”.
La cardiomiopatia ipertrofica è più spesso causata da geni anormali nel muscolo cardiaco. Questi geni fanno sì che le pareti della camera cardiaca (ventricolo sinistro) si contraggano più duramente e diventino più spesse del normale. Le pareti ispessite diventano rigide. Ciò riduce la quantità di sangue assorbita e pompata nel corpo ad ogni battito cardiaco.
Nella cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva, la parete (setto) tra le due camere inferiori del cuore si ispessisce. Anche le pareti della camera di pompaggio possono irrigidirsi. Può bloccare o ridurre il flusso sanguigno dal ventricolo sinistro all’aorta. La maggior parte delle persone con HCM ha questo tipo di cardiopatia ipertrofica.
Nell’HCM non ostruttiva, la camera di pompaggio principale del cuore diventa ancora rigida. Ciò limita la quantità di sangue che il ventricolo può assorbire e pompare, ma il flusso sanguigno non viene bloccato. Alcune persone con cardiomiopatia ipertrofica non hanno sintomi. Altri possono non avere segni o sintomi nelle prime fasi della malattia, ma possono svilupparli nel tempo.
È importante conoscere i segni ei sintomi dell’HCM. Può aiutare a ottenere una diagnosi precoce, quando il trattamento può essere più efficace. Segni e sintomi di HCM includono:
Dolore al petto, specialmente con lo sforzo fisico;
Mancanza di respiro, soprattutto con lo sforzo fisico;
Fatica;
Aritmie;
Vertigini;
Svenimento (sincope);
Gonfiore alle caviglie, ai piedi, alle gambe, all’addome e alle vene del collo.
L’HCM è una malattia cronica che può peggiorare nel tempo. Ciò può portare a funzioni e qualità della vita più scadenti, complicazioni a lungo termine e maggiori oneri finanziari e sociali. Le persone con cardiomiopatia ipertrofica spesso hanno bisogno di apportare modifiche allo stile di vita, come limitare la loro attività, per adattarsi alla loro malattia.
Man mano che l’HCM progredisce, può causare altri problemi di salute. Le persone con HCM sono a maggior rischio di sviluppare fibrillazione atriale, che può portare a coaguli di sangue, ictus e altre complicanze cardiache. L’HCM può anche portare a insufficienza cardiaca. Può anche portare ad arresto cardiaco improvviso, ma questo è raro.
L’HCM è stato citato come il motivo più comune di morte cardiaca improvvisa nei giovani e negli atleti di età inferiore ai 35 anni.
