Un team di ricerca dell’Istituto Italiano di Tecnologia (Iit) di Genova, ha sviluppato in laboratorio una nuova molecola in grado di combattere i sintomi neurologici della sindrome di Down e autismo.
Si tratta della molecola “ARN23746” e gli studi in laboratorio hanno avuto esiti molto incoraggianti senza che si manifestassero profili di tossicità. Adesso si attende la possibilità di entrare nella sperimentazione clinica per poter diventare un nuovo ed efficace farmaco.
Sindrome di Down e autismo: una nuova terapia contro i disturbi neurologici?
Laura Cancedda del Brain Development and Disease Laboratory e il professor Marco De Vivo del Molecular Modeling and Drug Discovery Laboratory, hanno coordinato i team dell’Istituto Italiano di Tecnologia (Iit) di Genova, in collaborazione con i colleghi dell’Università degli Studi di Genova e del Dulbecco Telethon Institute di Padova.
I ricercatori hanno sviluppato la molecola ARN23746 in seguito ad un lungo e complesso lavoro di “ritaglio” sulla struttura molecolare di un farmaco diuretico. Gli studiosi di sono concentrati sul principio attivo, capace di influenzare la proteina NKCC1, coinvolta nella regolazione de processi cerebrali attraverso il trasporto degli ioni cloruro e il cui funzionamento anomalo è stato evidenziato in numerose condizioni neurologiche, come appunto sindrome di Down e autismo.
Per poter usufruire esclusivamente dell’efficacia terapeutica su questi disturbi, si è resa necessaria l’eliminazione della stimolazione della diuresi: grazie ad uno studio attento della struttura molecolare del principio attivo del farmaco, è stato possibile rimuovere le componenti ad esso associate, lasciando intatte quelle che inibiscono la proteina NKCC1.
La molecola, una volta sintetizzata in laboratorio, è stata sperimentata su modelli murini (topi) che presentano condizioni con sintomi assimilabili alla sindrome di Down e autismo; i risultati sono stati interessati: i topi hanno manifestato un significativo miglioramento nella memoria, nell’apprendimento, nella socialità e in altri aspetti cognitivi.
“I risultati entusiasmanti arrivano in un momento in cui la ricerca di nuovi farmaci per le neuroscienze al livello industriale fatica a individuare nuove classi di molecole efficaci”, ha dichiarato Cancedda.
La speranza è che la molecola produca gli stessi effetti sull’essere umano, ma per questo saranno necessari ulteriori approfondimenti. Per tutti gli aggiornamenti, continua a seguirci.
