Uno studio preclinico su cellule e organoidi retinici derivati da pazienti con RP11 mostra che il ripristino di PRPF31 può correggere difetti di splicing e recuperare diverse funzioni cellulari. Il risultato riguarda modelli di laboratorio e non dimostra ancora efficacia o sicurezza nelle persone.
Fonte primaria: https://www.nature.com/articles/s41467-026-78065-z
