I ricercatori del Cedars-Sinai hanno fatto un significativo passo avanti nella lotta contro la malattia di Crohn e la colite ulcerosa, sviluppando una terapia sperimentale, denominata tulisokibart, che ha portato un numero considerevole di pazienti con forme da moderate a gravi della malattia alla remissione. Questa promettente scoperta, emersa da un recente studio internazionale di Fase II-A, suggerisce che un anticorpo monoclonale mirato a una proteina specifica, la TL1A, potrebbe rivoluzionare le opzioni di trattamento disponibili.
Malattia di Crohn e colite ulcerosa: Tulisokibart mostra risultati promettenti
La terapia in questione, è un anticorpo monoclonale sviluppato proprio al Cedars-Sinai. Questo trattamento sperimentale non è nuovo ai successi; ha già mostrato risultati incoraggianti in un altro studio di Fase II per il trattamento della colite ulcerosa, un’altra malattia infiammatoria intestinale.
La malattia di Crohn e la colite ulcerosa sono malattie infiammatorie croniche intestinali che colpiscono il tratto digerente. Queste condizioni affliggono circa l’1% della popolazione statunitense e, ad oggi, non esiste una cura definitiva. La risposta ai trattamenti attuali è spesso imprevedibile, rendendo urgente la ricerca di nuove e più efficaci terapie.
Il dottor Dermot McGovern, medico-scienziato e genetista, nonché direttore della ricerca traslazionale presso il F. Widjaja Inflammatory Bowel Disease Institute al Cedars-Sinai e autore principale dello studio, ha espresso grande ottimismo. McGovern, che detiene anche la cattedra Joshua L. e Lisa Z. Greer in genetica delle malattie infiammatorie intestinali e dirige Precision Health al Cedars-Sinai, ha sottolineato l’importanza di questi risultati.
“Questi risultati, insieme ai risultati positivi recentemente pubblicati sulla colite ulcerosa, supportano fortemente questo approccio come terapia completamente nuova per le persone affette da malattie infiammatorie intestinali,” ha affermato il dottor McGovern. Ha inoltre evidenziato come il meccanismo alla base del tulisokibart sia stato identificato attraverso approfonditi studi genetici e immunologici, in gran parte condotti dal gruppo di ricerca sulle malattie infiammatorie intestinali del Cedars-Sinai.
Un potenziale inaspettato: combattere la fibrosi
Nello studio di Fase II-A, noto come APOLLO-CD, il tulisokibart ha dimostrato un’efficacia notevole. Ben cinquantacinque adulti affetti da morbo di Crohn hanno partecipato allo studio, ricevendo dosi variabili del farmaco per dodici settimane. I risultati sono stati a dir poco sorprendenti: quasi il 50% dei pazienti ha raggiunto la remissione clinica, un dato che spicca nettamente rispetto al circa 16% osservato negli studi storici. Questo risultato offre una nuova, tangibile speranza per chi convive con questa malattia cronica.
Oltre ai successi nella remissione, la terapia sperimentale potrebbe avere un impatto significativo anche sulla fibrosi. Questo processo patologico, che porta al restringimento dell’intestino, è una delle complicazioni più gravi del morbo di Crohn e spesso rende necessario un intervento chirurgico. Al momento, non esistono trattamenti efficaci per prevenire o invertire la fibrosi.
Stephan Targan, medico e ex direttore esecutivo del F. Widjaja Inflammatory Bowel Disease Institute al Cedars-Sinai e autore dello studio, ha sottolineato le ampie implicazioni della capacità del tulisokibart di agire sulla fibrosi. Targan, titolare della cattedra Feintech Family in Malattie Infiammatorie Intestinali, ha dichiarato: “La fibrosi è un problema importante in molte patologie croniche e può causare gravi complicazioni. Pertanto, c’è grande interesse nel verificare se il farmaco che abbiamo sviluppato possa avere benefici anche oltre la malattia infiammatoria intestinale”.
Dermot McGovern ha aggiunto che i dati dello studio APOLLO-CD hanno evidenziato una risposta rapida al trattamento: i marcatori infiammatori dei pazienti hanno mostrato una diminuzione significativa già entro una settimana dall’inizio della terapia. “Si tratta di una notizia promettente, perché oltre a far guarire le persone e aiutarle a rimanere in remissione, vogliamo aiutarle a guarire il più rapidamente possibile,” ha affermato McGovern.
Un altro aspetto entusiasmante è che il tulisokibart è stato sviluppato in concomitanza con uno strumento diagnostico che può aiutare a identificare i pazienti con maggiori probabilità di beneficiare del farmaco. Questa innovazione aprirà la strada all’introduzione della medicina di precisione nella cura delle malattie infiammatorie intestinali, personalizzando i trattamenti per massimizzarne l’efficacia.
Questo nuovo approccio rappresenta davvero una svolta promettente nel panorama delle terapie per il morbo di Crohn. Pensi che l’introduzione della medicina di precisione possa accelerare ulteriormente il progresso nel trattamento delle malattie infiammatorie intestinali?
Una vita dedicata alla scoperta di nuove terapie
Il successo di tulisokibart non è frutto del caso, ma il risultato di un lungo e meticoloso lavoro di ricerca. Il dottor Dermot McGovern, il dottor Stephan Targan e l’intera squadra di ricercatori del Cedars-Sinai, inclusa la dottoressa Janine Bilsborough, direttrice del reparto di scoperta e sviluppo di farmaci per le malattie infiammatorie intestinali, hanno dedicato anni allo studio approfondito del gene TL1A. Il loro obiettivo era comprendere come questo gene contribuisse all’infiammazione e alla fibrosi nei pazienti affetti da malattie infiammatorie intestinali.
La dottoressa Bilsborough, co-autrice dello studio, ha espresso la profonda gratificazione del team nel vedere i frutti del loro impegno. “Abbiamo dedicato la nostra carriera alla ricerca di terapie innovative per le persone affette da malattie infiammatorie intestinali,” ha dichiarato. “È molto gratificante vedere progressi scientifici che potrebbero aiutare i pazienti affetti da morbo di Crohn e colite ulcerosa a raggiungere una remissione duratura e a vivere una vita senza limitazioni.” Queste parole sottolineano non solo l’impegno scientifico, ma anche la forte motivazione etica che guida questi ricercatori.
Con i promettenti risultati ottenuti finora, la ricerca su tulisokibart prosegue a pieno ritmo. Sono attualmente in corso ulteriori studi di Fase III, che coinvolgono gruppi più ampi di pazienti affetti sia da morbo di Crohn che da colite ulcerosa. Questi studi, condotti in doppio cieco e controllati con placebo, saranno cruciali per determinare l’efficacia e la sicurezza del tulisokibart come trattamento per ottenere e mantenere la remissione nelle persone affette da IBD. L’intera comunità medica e i pazienti sono in trepidante attesa dei risultati finali di questa ricerca che potrebbe rivoluzionare la gestione delle malattie infiammatorie intestinali.
Lo studio è stato pubblicato su The Lancet Gastroenterology & Hepatology.
