Il mondo dei farmaci GLP 1 sta vivendo un’esplosione senza precedenti. Ozempic, Wegovy, Zepbound e tutti i trattamenti basati su semaglutide o tirzepatide sono diventati parte della cultura pop oltre che della medicina moderna. Funzionano, sono potenti e cambiano radicalmente il metabolismo dei pazienti. Il problema è che richiedono iniezioni settimanali, costi elevati e una dipendenza continua dal farmaco.
Ora arriva una notizia che, se confermata, potrebbe rappresentare un salto enorme. Due startup biotecnologiche hanno sviluppato un metodo per permettere al corpo di produrre da solo il GLP 1, senza bisogno di farmaci continui. In teoria, basterebbe una singola iniezione che riprogramma le cellule del pancreas o dei muscoli perché diventino fabbriche permanenti dell’ormone.
È una prospettiva che potrebbe rivoluzionare obesità, diabete, salute cardiovascolare e prevenzione delle malattie croniche. Ma solleva anche domande pesanti sulla sicurezza e sull’irreversibilità del trattamento.
Che cosa stanno facendo esattamente gli scienziati
Secondo un report di CNN, le aziende coinvolte sono Fractyl Health e RenBio, entrambe concentrate sul riattivare la produzione interna di GLP 1 tramite terapia genetica.
Il principio è semplice da raccontare ma complesso da realizzare:
- inserire nelle cellule del corpo la sequenza genetica che istruisce come produrre GLP 1
- lasciare che siano le cellule stesse, una volta riprogrammate, a produrre l’ormone in modo autonomo
- ottenere gli stessi risultati dei farmaci attuali senza doverli assumere ogni settimana
I primi test sugli animali sono impressionanti.
Fractyl Health e la terapia Rejuva: risultati sopra il semaglutide
La terapia si chiama Rejuva e usa un virus adeno associato come vettore. È un virus modificato che non causa malattia ma può trasportare DNA dentro le cellule.
Il CEO di Fractyl, Harith Rajagopalan, lo spiega così:
“Inseriamo nelle cellule la capacità di produrre GLP 1, ma lo facciamo localmente e con dosi molto basse, così da aumentare la sicurezza.”
I risultati sugli animali sono stati sorprendenti:
- topi obesi trattati con Rejuva hanno perso circa 20 percento del peso in tre settimane
- topi di peso normale non hanno preso peso nonostante una dieta ricca di grassi
- la regolazione della glicemia è rimasta stabile
- il trattamento ha superato il semaglutide, secondo Rajagopalan
È un risultato enorme, perché semaglutide è già uno dei farmaci più forti mai sviluppati per perdita di peso e controllo metabolico.
Il virus consegna alle cellule del pancreas le istruzioni genetiche per produrre GLP 1. La produzione poi continua nel tempo. Ed è qui che nasce il dubbio principale.
Una terapia forse irreversibile: il lato oscuro del progetto
Gli esperti avvertono che reprogrammare cellule umane potrebbe essere permanente. Se la produzione di GLP 1 diventasse incontrollata o eccessiva, potrebbero verificarsi problemi seri:
- stress cronico del pancreas
- alterazioni nella regolazione del glucosio
- aumento del rischio di pancreatite
- difficoltà a interrompere il trattamento
Un farmaco può essere sospeso.
Una terapia genetica no.
Ed è il motivo per cui la comunità scientifica procede con estrema cautela.
RenBio: stessa idea, tecnica completamente diversa
RenBio punta a un approccio alternativo.
Non usa virus.
Usa un cocktail di DNA in soluzione salina che viene iniettato direttamente nel muscolo.
Poi utilizza brevi impulsi elettrici per rendere permeabili le membrane cellulari, permettendo al DNA di entrare nelle cellule. È una tecnica chiamata elettroporazione.
Il risultato è simile a quello di Fractyl: le cellule diventano fabbriche di GLP 1.
Nei test:
- i topi hanno perso circa 15 percento del peso
- hanno mantenuto il peso per almeno un anno
- la glicemia si è mantenuta stabile
- i risultati sono molto superiori al placebo
Anche qui, un risultato impressionante.
Ma le incognite sull’uomo rimangono identiche.
Perché questa ricerca è così importante
La domanda di GLP 1 è esplosa. Secondo Gallup, l’uso di questi farmaci negli Stati Uniti è raddoppiato in un anno.
E nel frattempo:
- i tassi di obesità hanno iniziato a calare
- molti pazienti riportano miglioramenti drastici nella pressione
- il rischio di infarti e malattie renali si riduce
- la qualità di vita migliora nettamente
La spinta a trovare un’alternativa più comoda e duratura è enorme.
Uno scenario realistico?
Una sola iniezione che istruisce il corpo a produrre GLP 1 sempre, senza farmaci ricorrenti, senza costi continui.
La domanda centrale: funzionerà anche sugli esseri umani?
Gli studi sugli animali sono incoraggianti, ma non bastano.
Il corpo umano è diverso sotto molti aspetti:
- metabolismo complesso
- differenze immunitarie
- rischi di reazioni avverse
- tempi di assimilazione lunghi
- interazioni con altre terapie
Rajagopalan spera di avere dati sugli esseri umani entro un anno, ma anche lui ammette che siamo all’inizio:
“Arrivare a un trattamento umano richiede un lavoro enorme. È come dire che colonizzeremo Marte.”
Non impossibile, ma estremamente difficile.
Cosa succede ora: il percorso verso la clinica
Entrambe le aziende stanno espandendo i test:
- prima sui suini
- poi sui primati
- infine sugli esseri umani con protocolli molto controllati
Il rischio non è tanto che la terapia non funzioni, ma che possa avere effetti collaterali irreversibili.
Per questo le autorità sanitarie richiederanno dati dettagliati e studi molto lunghi.
Il potenziale, però, è enorme.
Un futuro dove non servono più Ozempic e Wegovy?
Non è fantascienza.
Se questa tecnologia funzionerà:
- non serviranno iniezioni settimanali
- non ci saranno oscillazioni nella produzione ormonale
- il trattamento sarà duraturo
- potrebbe diventare più economico
- potrebbe essere più efficace dei farmaci attuali
E potrebbe inaugurare una nuova era della medicina metabolica.
Gli investimenti nel settore sono giganteschi, e il solo mercato dell’obesità è destinato a diventare uno dei più grandi dell’intera industria farmaceutica nei prossimi decenni.
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