Gli studi preclinici condotti dal CAMH che utilizzano un farmaco a piccola molecola si sono rivelati promettenti come potenziale nuovo trattamento per la sclerosi multipla (SM). Ampliando il lavoro precedente della dottoressa Fang Liu che identificava un nuovo bersaglio farmacologico per il trattamento della SM, lei e il suo team hanno ora creato un composto di piccole molecole che è efficace in due diversi modelli animali di SM.
Ciò rappresenta un progresso chiave che avvicina la ricerca sulla sclerosi multipla alla clinica per avere un impatto sulla cura del paziente .
I risultati dello studio sono stati pubblicati sulla rivista Science Advances.
Sclerosi multipla: qualche dettaglio sulla nuova ricerca
La SM è una malattia neurologica progressiva che attualmente non ha cura. È associato a una vasta gamma di sintomi debilitanti, inclusi problemi di coordinazione, cognizione, debolezza muscolare e depressione. Per ragioni sconosciute, è più comune alle latitudini settentrionali e più del doppio nelle donne.
È noto che la sclerosi multipla danneggia la mielina, una guaina protettiva che si forma attorno ai nervi nel cervello e nel midollo spinale. Poiché il danno alla mielina è innescato dall’infiammazione del sistema immunitario , fino ad ora tutti gli attuali trattamenti farmacologici per la SM colpiscono il sistema immunitario.
In questo studio, la dottoressa Fang Liu, scienziata senior del CAMH, e il suo team hanno trattato la sclerosi multipla in un modo completamente diverso, prendendo di mira il sistema del glutammato. I risultati dello studio hanno mostrato che il composto guida appena sintetizzato non solo ha ridotto i sintomi simili alla SM, ma può anche riparare la mielina danneggiata in due diversi modelli preclinici di SM.
“Il nostro composto ha avuto un effetto sorprendente sul salvataggio della mielina e della funzione motoria nei modelli di laboratorio, e spero che questi effetti si traducano in clinica per aggiungersi ai trattamenti attuali e portare nuova speranza ai pazienti con SM”, ha affermato il dottor Liu. “Come con i cocktail di farmaci chemioterapici contro il cancro, il targeting simultaneo del percorso della malattia della SM in più punti può avere effetti sinergici e portare a risultati migliori”.
Il dottor Iain Greig, lettore di chimica medicinale presso l’Università di Aberdeen, insieme al suo team, stanno lavorando per trasformare le molecole identificate dal dottor Liu in molecole avanzate “simili a farmaci” adatte per lo sviluppo continuo verso l’uso clinico nei pazienti.
Ha aggiunto: “In tutti i miei anni come chimico farmaceutico, non ho mai visto un punto di partenza più promettente per un progetto di sviluppo di un farmaco. È stato un enorme piacere essere coinvolto in questo programma e non vedo l’ora di continuare a guidarlo”. verso la clinica.”
“Siamo lieti di aver contribuito a consentire lo sviluppo iniziale di una nuova strategia neuroprotettiva per la SM, e non vediamo l’ora di vederla progredire attraverso le fasi cruciali successive necessarie per determinare i suoi potenziali benefici per le persone che vivono con la SM”, ha affermato Walt Kostich, Ph. D., capo del programma di ricerca commerciale Fast Forward della National MS Society (USA).
Il dottor Liu ritiene che le prove di efficacia e tollerabilità generate in questo studio per il farmaco a piccola molecola lo rendano un buon candidato per essere sviluppato per la sperimentazione umana. I prossimi passi nello sviluppo del farmaco comporteranno ulteriori ricerche precliniche, tra cui lo studio della sicurezza e della stabilità del composto.
CAMH e l’Università di Aberdeen hanno già depositato domande di brevetto per proteggere questa ricerca e stanno attivamente cercando partner industriali per far avanzare ulteriormente questo lavoro verso la sperimentazione clinica nei prossimi anni.