Immagina di poter correggere difetti genetici con la precisione di un chirurgo. Grazie alle nuove forbici molecolari compatte, questa visione è più vicina alla realtà di quanto pensi. Recentemente, i ricercatori hanno sviluppato una versione più piccola ed efficiente delle forbici molecolari per il taglio del DNA, superando le limitazioni del noto sistema Crispr-Cas9. Queste forbici, basate sulla proteina batterica TnpB, promettono di rivoluzionare la medicina genetica.
Cos’è la proteina TnpB e come funziona?
La TnpB è una proteina derivata dal batterio Deinococcus radiodurans, noto per la sua incredibile resistenza alle condizioni estreme, tanto da essere soprannominato “Conan il batterio”. In questo studio, pubblicato su Nature Methods, i ricercatori dell’Università e del Politecnico di Zurigo hanno ingegnerizzato questa piccola proteina, migliorandone l’efficienza fino a quattro volte nel taglio del DNA. Ma cosa rende TnpB così speciale?
A differenza del più conosciuto sistema Crispr-Cas9, che richiede dosi elevate e più particelle virali per essere veicolato nelle cellule, il sistema TnpB può essere confezionato in una singola particella virale. Questo rende la modifica del DNA più semplice ed efficiente, soprattutto per interventi su organi come il fegato e il cervello.
Un successo contro l’ipercolesterolemia familiare
I primi risultati sui topi sono straordinari: le nuove forbici molecolari sono state in grado di correggere il difetto genetico responsabile dell’ipercolesterolemia familiare, una condizione ereditaria che provoca alti livelli di colesterolo nel sangue. Nei test sui topi, questa nuova tecnologia ha ridotto i livelli di colesterolo di ben 80%! Questo potrebbe aprire la strada a future terapie geniche per l’uomo.
Il ruolo dell’intelligenza artificiale
La scoperta di queste nuove forbici molecolari non sarebbe stata possibile senza l’aiuto dell’intelligenza artificiale. I ricercatori hanno testato TnpB su oltre 10.000 siti target, utilizzando un modello di AI per prevedere l’efficienza del sistema di editing genetico in diversi scenari. Grazie a queste previsioni, i test hanno raggiunto un’efficienza del 75,3% nel fegato e del 65,9% nel cervello dei topi.
Uno dei vantaggi principali di TnpB rispetto a Crispr-Cas9 è la sua compattezza. Essendo molto più piccola, TnpB può essere impacchettata in una singola particella virale, rendendo il processo di modifica del DNA più veloce e meno complesso. Al contrario, Crispr-Cas9 richiede più particelle virali per essere trasportato, aumentando i rischi e i costi associati alla terapia.
Inoltre, la TnpB ha dimostrato una precisione maggiore nel riconoscere il punto esatto in cui tagliare il DNA, riducendo il rischio di effetti collaterali o modifiche indesiderate nel genoma.
Il futuro dell’editing genetico
Questa nuova tecnologia potrebbe aprire la strada a trattamenti più sicuri e accessibili per una vasta gamma di malattie genetiche, tra cui l’ipercolesterolemia, la fibrosi cistica e altre condizioni ereditarie. Gli scienziati stanno già lavorando per migliorare ulteriormente queste forbici molecolari e testarle su altri modelli animali, con la speranza di avviare studi clinici sugli esseri umani nei prossimi anni.
Non è affascinante pensare che grazie a piccole proteine batteriche potremmo presto correggere malattie genetiche che affliggono milioni di persone nel mondo?
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