Un gruppo di scienziati italiani ha fatto una scoperta importante che riguarda il medulloblastoma: è stato infatti scoperto il meccanismo che dà vita ad una delle forme più aggressive di questa patologia. Grazie ad un team di ricerca dell’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, in collaborazione con le università di Tor Vergata e Sapienza di Roma e di Trento, è stato possibile sviluppare 2 farmaci che hanno il potenziale di bloccare cancro e metastasi.
La ricerca è stata pubblicata sulla rivista scientifica internazionale ‘Acta Neuropathologicà.
Medulloblastoma: ecco cosa dice la ricerca
In Italia il medulloblastoma è diagnosticato a 7 bambini su un milione. Il tasso di sopravvivenza è dell’80% nelle forme più invasive, mentre nei soggetti con diagnosi più severa scende purtroppo al 30/60%. La neoplasia tende a svilupparsi nel cervelletto, l’area del sistema nervoso che ha la funzione di monitorare e coordinare i movimenti.
Per quanto riguarda le ricerche passate, gli approcci terapeuti contro il medulloblastoma riguardavano l’asportazione chirurgica del tessuto tumorale, e successivamente contrastato co radioterapia e chemioterapia. Quello che però ne impedisce la cura è la presenza di cellule staminali cancerose che né la radioterapia, né la chemio riescono a contrastare e non solo, tali cellule hanno la capacità di insinuarsi e diffondersi nel midollo spinale dei bimbi.
Per fortuna si sta aprendo una nuova frontiera per la cura di questo terribile cancro pediatrico, in particolare per quello di ‘Gruppo 3’, che ha la più alta percentuale di esito infausto, che purtroppo si manifesta in più del 40% dei casi entro 5 anni dalla diagnosi.
Il gruppo di esperti ha individuato una nuova dinamica di natura molecolare, la cui alterazione genera l’aggressività del medulloblastoma. Gli scienziati del Bambino Gesù hanno però rivelato che nel tumore di Gruppo 3 la proteina Ambra1 viene prodotta a livelli eccessivi e, di conseguenza, tutti i processi da essa regolati (autofagia e identità staminale) funzionano in maniera anomala.
A causa della sovrapproduzione dell’Ambra 1, la modalità sfruttata dalle cellule per liberarsi delle componenti danneggiate (autofagia) accresce e le cellule cancerose approfittano della situazione creatasi per sopravvivere e proliferare. Non solo, la sovrabbondanza di questa proteina mantiene le cellule in una condizione staminale che da un lato le aiuta a replicarsi in maniera incontrollata, riversandosi nei tessuti di origine sino a formare grosse masse tumorali, e dall’altro le aiuta nella loro capacità di infiltrarsi e creare nuove colonie o metastasi.
Grazie a questa analisi, il team di scienziati ha dimostrato che la combinazione di due farmaci (un inibitore dell’autofagia e un inibitore del fattore di staminalità Stat3) permette di interrompere di solo la crescita della massa tumorale, ma anche il meccanismo che provoca le metastasi. L’Ambra 1 era già stata individuata dallo stesso gruppo di esperti del Bambino Gesù come potente oncosoppressore in altri tumori pediatrici ma anche dell’adulto, vista la sua funzione diretta di regolazione del ciclo cellulare.
Questa importante scoperta la rende un target di importanza non indifferente: “Molti bambini presentano già metastasi al momento della diagnosi, rendendo imprescindibile lo sviluppo di terapie più efficaci – ha spiegato Cecconi – Per i pazienti con medulloblastoma di gruppo 3, che hanno una prognosi spesso infausta, c’è urgente bisogno di integrare nuove possibilità di trattamento e, se confermati nell’applicazione clinica, i nostri risultati potrebbero portare a una terapia personalizzata contro questa forma aggressiva di tumore cerebrale”.
