Una scoperta chiave apre una nuova strada nella lotta contro il medulloblastoma, il tumore cerebrale pediatrico più frequente e tra i più aggressivi. I ricercatori hanno individuato un vero e proprio freno molecolare capace di rallentarne la crescita, gettando le basi per terapie più mirate, più efficaci e meno tossiche rispetto ai trattamenti oggi disponibili.
Il risultato arriva da uno studio internazionale pubblicato sulla rivista Cancer Cell e coordinato dall’Institut Curie di Parigi. Alla ricerca hanno contribuito anche diversi gruppi italiani, tra cui la Sapienza Università di Roma, l’Università di Modena e Reggio Emilia e l’Istituto Pasteur Italia – Fondazione Cenci Bolognetti.
Un tumore aggressivo che colpisce i bambini
Il medulloblastoma rappresenta una delle principali cause di tumore cerebrale in età pediatrica. È una neoplasia ad alta aggressività, che spesso richiede trattamenti intensivi come chirurgia, chemioterapia e radioterapia. Terapie efficaci, ma pesanti, con effetti collaterali significativi soprattutto su un organismo in fase di sviluppo.
Per questo individuare una vulnerabilità biologica specifica del tumore è un passaggio cruciale: significa poter colpire le cellule maligne in modo selettivo, riducendo i danni ai tessuti sani.
Analizzati circa 400 pazienti: non solo Dna
Lo studio, coordinato da Olivier Ayrault, si distingue per l’ampiezza dei dati analizzati. I ricercatori hanno esaminato campioni tumorali e informazioni biologiche provenienti da circa 400 pazienti, andando oltre la sola analisi del Dna.
Oltre al patrimonio genetico, il team ha studiato l’Rna messaggero, la molecola che trasporta le istruzioni necessarie alla produzione delle proteine, e altre componenti molecolari presenti all’interno delle cellule tumorali. Questo approccio ha permesso di osservare il comportamento metabolico delle cellule cancerose con un livello di dettaglio più profondo.
Il ruolo chiave dei lipidi nelle cellule tumorali
Uno dei risultati più interessanti riguarda il metabolismo dei lipidi. Le cellule del medulloblastoma accumulano lipidi sotto forma di gocce lipidiche, utilizzate come riserva energetica per sostenere la crescita e la proliferazione.
In un primo momento, i ricercatori hanno provato a bloccare la produzione interna di lipidi. Il risultato, però, non è stato sufficiente a fermare il tumore. Il motivo è sorprendente ma eloquente: le cellule maligne riescono a compensare importando lipidi dall’esterno, aggirando così l’ostacolo.
Questo spiega perché molti approcci metabolici falliscono: il tumore è più adattabile di quanto si pensasse.
Il “freno” molecolare: l’enzima Dgat1
La svolta arriva con l’individuazione di un punto debole specifico. I ricercatori hanno osservato che bloccando l’enzima Dgat1, coinvolto nella formazione delle gocce lipidiche, il meccanismo di compensazione viene rallentato in modo significativo.
Nei modelli animali utilizzati nello studio, l’inibizione di Dgat1 ha portato a due risultati fondamentali:
- una riduzione marcata della crescita tumorale
- un aumento della sopravvivenza
Non si tratta di un arresto totale del tumore, ma di un rallentamento sostanziale, sufficiente a rendere la malattia più controllabile e ad aprire la strada a trattamenti combinati meno aggressivi.
Verso terapie più mirate e meno tossiche
Il valore di questa scoperta non è solo biologico, ma clinico. Colpire un bersaglio metabolico come Dgat1 significa poter sviluppare terapie mirate, potenzialmente affiancabili o alternative a chemioterapia e radioterapia.
Per i pazienti pediatrici questo aspetto è centrale. Ridurre la tossicità delle cure vuol dire limitare gli effetti a lungo termine sullo sviluppo cognitivo e fisico, migliorando non solo la sopravvivenza, ma anche la qualità della vita.
Un passo avanti, non un punto di arrivo
Gli stessi ricercatori sottolineano che la scoperta non rappresenta una cura immediata, ma un nuovo punto di partenza. Serviranno ulteriori studi, test clinici e valutazioni di sicurezza prima di arrivare a un’applicazione terapeutica sull’uomo.
Tuttavia, l’individuazione di un freno molecolare così specifico cambia il modo in cui il medulloblastoma viene osservato: non solo come un tumore aggressivo da colpire indiscriminatamente, ma come una malattia con vulnerabilità precise.
Ed è proprio da queste vulnerabilità che, sempre più spesso, nasce la medicina del futuro.
