Un gruppo di ricerca della Cleveland Clinic rivelato in una recente ricerca che la somministrazione di un farmaco sperimentale, il mavacamten, sui pazienti colpiti da cardiopatia ipertrofica e gravemente sintomatica ha abbattuto significativamente la necessità di ricorrere a trattamenti terapeutici invasivi.
I risultati dello studio “Studio Valore-HCM: Inibizione della miosina come alternativa alla miectomia chirurgica o all’ablazione del setto con alcol nella cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva” sono stati presentati alla 71a sessione scientifica annuale dell’American College of Cardiology a Washington DC.
Mavacamten: ecco come funziona il farmaco sperimentale
La ricerca degli scienziati della Cleveland Clinic ha preso in considerazione il mavacamten come alternativa alla cardiochirurgia o all’ablazione del setto con alcol, terapie utilizzate per ridurre l’ispessimento del setto, la parete che separa i lati destro e sinistro del cuore.
La cardiomiopatia ipertrofica è una patologia cardiaca complessa responsabile dell’ispessimento del cuore, provoca la rigidità del ventricolo sinistro e causa alterazioni della valvola mitrale. Questa condizione colpisce da 600.000 a 1,5 milioni di americani, o una persona su 500, ma molti di questi pazienti non vengono diagnosticati fino a quando la malattia non è ormai avanzata.
La causa della cardiomiopatia ipertrofica può essere sconosciuta o attribuita a fattori genetici, ipertensione o invecchiamento, rendendo difficile l’identificazione dei soggetti ad alto rischio di contrarla. I sintomi includono dolore toracico, palpitazioni, mancanza di respiro, affaticamento e sincope (svenimento).
La maggior parte delle persone con cardiomiopatia ipertrofica ha un basso rischio di morte cardiaca improvvisa. Tuttavia, paradossalmente, la condizione è la causa più comune di morte cardiaca improvvisa nelle persone di età inferiore ai 30 anni.
Farmaci come beta-bloccanti, calcio-antagonisti e antiaritmici sono spesso prescritti per trattare i sintomi della cardiomiopatia ipertrofica e prevenire ulteriori complicazioni. I pazienti con sintomi persistenti possono anche essere sottoposti a miectomia del setto, in cui un chirurgo rimuove una piccola quantità della parete settale ispessita per allargare il tratto di deflusso sanguigno dal ventricolo sinistro all’aorta.
Un’altra opzione è l’ablazione con alcol, una procedura di cateterizzazione cardiaca in cui una piccola quantità di alcol puro viene somministrata direttamente nel setto, facendolo restringere a una dimensione più normale e allargando il passaggio per il flusso sanguigno.
Lo studio di fase 3 Valor HCM ha coinvolt 112 pazienti con cardiomiopatia ipertrofica sintomatica in 19 siti negli Stati Uniti. Tutti i pazienti sono stati sottoposti a miectomia chirurgica o ablazione alcolica. Sono stati randomizzati a un inibitore della miosina orale, mavacamten (da 5 a 15 mg al giorno) o placebo. Mavacamten ha agito riducendo l’eccessiva contrazione del cuore, facendolo funzionare in modo più efficiente. Il farmaco ha ridotto anche la rigidità del muscolo cardiaco.
Trascorse 16 settimane, 43 dei 56 pazienti trattati con placebo (76,8%) hanno continuato a soddisfare i criteri delle linee guida per l’intervento chirurgico o hanno scelto di sottoporsi a un intervento chirurgico rispetto a 10/56 (17,9%) pazienti trattati con mavacamten. Lo studio ha dimostrato una significativa riduzione del gradiente di pressione del tratto di efflusso del ventricolo sinistro nei pazienti trattati con mavacamten, insieme a miglioramenti nelle misure di qualità della vita. La sicurezza a lungo termine e gli esiti di mavacamten continueranno a essere studiati.
“Questi risultati potrebbero fornire a quella che può essere una popolazione di pazienti molto malata un’alternativa terapeutica non invasiva“, ha affermato Milind Desai, direttore del Centro di cardiomiopatia ipertrofica e direttore delle operazioni cliniche presso l’Heart Vascular & Thoracic Institute della Cleveland Clinic, e investigatore principale del processo.
“Ci sono pochi centri ad alto volume che eseguono miectomia del setto o ablazioni alcoliche che possono limitare l’accesso di un paziente a risultati ottimali e i pazienti potrebbero aver bisogno di interventi ripetuti. Ecco perché è fondamentale esplorare opzioni non invasive per questi pazienti”, ha continuato Dessi.
Steven E. Nissen, Chief Academic Officer of the Heart, Vascular & Thoracic Institute presso la Cleveland Clinic e autore senior degli studi, ha concluso: “La stragrande maggioranza dei pazienti, anche quelli nel gruppo placebo, ha scelto di continuare il farmaco dopo 16 settimane, suggerendo un forte interesse per questo tipo di trattamento”.
Secondo il Policlinico di Monza, centro di eccellenza per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica : “La cardiomiopatia Ipertrofica è una malattia di origine genetica. È una malattia che porta all’ispessimento del muscolo cardiaco, che gradatamente aumenta di spessore. Questo ispessimento può essere localizzato soltanto in una parte del ventricolo sinistro. La cardiomiopatia ipertrofica è concentrica al ventricolo ed in particolare quando è localizzata al setto può dare un’ostruzione al reflusso di sangue verso l’aorta che è il vaso principale che irrora tutto l’organismo” .
Paolo Ferrazzi, cardiochirurgo, Direttore del Centro per la Cardiopatia Ipertrofica e Patologie Valvolari presso il Policlinico di Monza da Luglio 2013 e direttore scientifico del Dipartimento di Cardiochirurgia da Luglio 2014, stato nominato Cavaliere della Repubblica per i sui meriti professionali, umanitari e scientifici, ha dato vita al all’International Heart School (Fondazione di Bergamo per la Formazione Medica continua ONLUS, www.ihs-bergamo.it), fondata dal Prof. Lucio Parenzan nel 1989.
La scuola ha formato 350 medici provenienti da 52 Paesi nel mondo. Tra di loro 60 partecipanti rivestono ruoli di prestigio nei loro paesi d’origine: “Un bell’orgoglio per tutti noi, compresi i docenti, il cui obiettivo ora è quello di creare dei distaccamenti della scuola anche in altri continenti in modo da aumentare il numero di iscritti all’anno, riducendo i costi“, ha dichiarato con soddisfazione il Dr. Ferrazzi.
“Mi sento responsabile del futuro di questa Scuola e della sua Mission; ad oggi dalla Slovenia alla Cina, per cui tutta la parte orientale del globo, non possiede un Centro specialistico per la Cardiomiopatia Ipertrofica, si evince quindi quanto sia importante per l’International Heart School formare cardiochirurghi specializzati in grado di portare le loro conoscenze nei propri Paesi di origine che, spesso, sono zone in via di sviluppo“, ha concluso lo scienziato.