Una nuova speranza per i bambini nati sordi: una rivoluzionaria terapia genica ha permesso a cinque piccoli pazienti di sentire per la prima volta. Grazie a questa innovativa tecnica, i bambini hanno acquisito la capacità di percepire i suoni in entrambe le orecchie, migliorando significativamente la loro qualità della vita.
La terapia, sviluppata da un team di ricerca internazionale guidato dagli ospedali Mass Eye and Ear negli Stati Uniti e Eye & Ent dell’Università Fudan di Shanghai, è stata applicata su bambini affetti da sordità congenita dovuta a una mutazione del gene Otof. Questa mutazione impedisce la produzione della otoferlina, una proteina essenziale per il funzionamento dell’udito.
Come funziona la terapia genica
I ricercatori hanno iniettato copie funzionanti del gene Otof utilizzando un virus adeno-associato come trasportatore. Questo virus, già utilizzato per i vaccini anti-Covid, ha portato il gene corretto nell’orecchio interno dei bambini attraverso un intervento chirurgico minimamente invasivo. Il primo intervento è stato eseguito nel luglio 2023 e, nei mesi successivi, sono stati monitorati attentamente i risultati.
I risultati del trattamento
I cinque bambini coinvolti nello studio hanno mostrato un notevole miglioramento dell’udito in entrambe le orecchie. Hanno potuto determinare la posizione dei suoni, comprendere meglio le parole anche in ambienti rumorosi e, in alcuni casi, apprezzare la musica e seguirne il ritmo. Nonostante siano stati registrati 36 eventi avversi, nessuno di questi è stato grave.
“I risultati di questi studi sono sorprendenti: continuiamo a vedere la capacità uditiva dei bambini trattati progredire notevolmente e il nuovo studio mostra ulteriori benefici della terapia genica quando somministrata ad entrambe le orecchie”, afferma Zheng-Yi Chen del Mass Eye and Ear. Yilai Shu dell’Ospedale Eye & Ent aggiunge: “Questi risultati confermano l’efficacia del trattamento e rappresentano un passo importante nella terapia genica per la perdita dell’udito genetica”.
Il trial clinico continua e i bambini vengono monitorati per valutare gli effetti a lungo termine. La speranza è che questa terapia possa essere un primo passo verso il trattamento di altre forme di sordità, sia genetiche che di altra origine.
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