Uno studio clinico, sviluppato dai ricercatori del Murdoch Children’s Research Institute (MCRI), ha dimostrato che raccogliere i globuli del cordone ombelicale per poi donarli ad un fratello con paralisi cerebrale è una procedura sicura. Lo studio è stato finanziato dalla Cerebral Palsy Alliance Research Foundation e dalla banca del sangue del cordone ombelicale Cell Care.
I risultati della ricerca sono stati pubblicati sulla rivista scientifica Cytotherapy.
Globuli del cordone ombelicale possono migliorare le lesioni cerebrali
La ricercatrice di Murdoch Children, la dottoressa Kylie Crompton, ha affermato che mentre non esisteva una cura per la paralisi cerebrale, i globuli del cordone ombelicale hanno il potenziale per migliorare le lesioni cerebrali e la funzione motoria grossolana grazie alla loro capacità di attivare processi di riparazione e rigenerare alcuni tessuti del corpo umano.
“Il nostro studio ha scoperto che l’infusione di cellule del sangue del cordone ombelicale abbinate nei bambini con paralisi cerebrale è una procedura relativamente sicura, tuttavia dovrebbe essere condotta solo in ospedali terziari con strutture per trattare le reazioni avverse rare“, ha affermato la ricercatrice.
Lo studio clinico di fase I ha reclutato 12 partecipanti, di età compresa tra 1 e 16 anni, provenienti da tutta l’Australia ai quali erano stati trasferiti i globuli del cordone ombelicale di un fratello e sono stati monitorati per 12 mesi dopo l’infusione.
La maggior parte dei partecipanti, osservati per un anno, ha mostrato un tipico progresso dello sviluppo per i bambini con paralisi cerebrale. Sono stati osservati miglioramenti nella funzione motoria grossolana in tre bambini, tre mesi dopo l’infusione. Eventuali cambiamenti erano meno pronunciati un anno dopo.
Il Dottor Crompton ha dichiarato che i maggiori miglioramenti della motricità grossolana sono stati osservati nei bambini più piccoli che non avevano ancora raggiunto il 90% del potenziale di abilità motoria lordo previsto: “Questo suggerisce che l’intervento potrebbe essere più efficace nei primi anni di vita. Per scoprire se è così, noi e altri ricercatori stiamo ora pianificando ulteriori prove per comprendere meglio questi effetti“.
La paralisi cerebrale è causata da danni al cervello in via di sviluppo mentre si è in utero, durante la nascita o nei primi anni di vita. La malattia congenita interessa circa due su 1.000 bambini nati vivi in tutto il mondo, rendendola la disabilità fisica più comune durante l’infanzia. Un bambino australiano nasce con una paralisi cerebrale ogni 20 ore.
La Professoressa Dinah Reddihough del Murdoch Children’s ha spiegato che i risultati sono stati un prezioso trampolino di lancio per stabilire la sicurezza e la fattibilità dell’uso dei globuli del cordone ombelicale nel trattamento della paralisi cerebrale. Tuttavia, non tutti i bambini con paralisi cerebrale avranno a disposizione cellule dei fratelli completamente abbinate: “Indagare su un prodotto cellulare disponibile per la più ampia comunità di paralisi cerebrali, piuttosto che solo per quelli con fratelli abbinati che hanno conservato i globuli del cordone ombelicale, è un passo successivo importante”, ha aggiunto Reddihough.
“Sono necessarie ulteriori ricerche anche per indagare se diverse forme di paralisi cerebrale sono più suscettibili di cambiare dopo l’infusione di cellule del sangue del cordone ombelicale, quale dose cellulare è necessaria e se dosi multiple fornirebbero un risultato migliore“.
Diagnosticata con una paralisi cerebrale, Charlotte all’età di due anni riusciva a trattenere tra le mani una bottiglia o una penna, comunicare verbalmente e doveva ancora muovere i primi passi. Dopo aver preso parte allo studio clinico, la mamma Laura West ha dichiarato che era come “Un interruttore della luce fosse stato acceso”. Tuttavia, la signora West ha aggiunto che la progressione dello sviluppo di Charlotte è rallentata nel tempo dall’infusione.
Durante la gravidanza della figlia più piccola, Emma, la signora West ha deciso di raccogliere e conservare i globuli del cordone ombelicale per trasferirle in seguito a Charlotte. La signora West ha potuto partecipare al programma di Cell Care di raccolta e conservazione dei globuli del cordone ombelicale per i fratelli di un bambino affetto da paralisi cerebrale. Il programma gratuito ha garantito che queste cellule staminali siano raccolte in modo completamente controllato e approvato dal governo in modo che siano disponibili per l’uso in futuri studi clinici in Australia.
La signora West ha detto che i cambiamenti a Charlotte, che ora aveva sette anni, erano evidenti dopo aver iniziato l’infusione cellulare: “Charlotte è stata piuttosto statica nel suo sviluppo e nei suoi progressi fino all’infusione e poi abbiamo visto questa notevole differenza“.
“All’inizio è stato sorprendente e poi si è stabilizzato in un costante miglioramento. Charlotte è sempre stata alimentata attraverso un tubo, ma ha imparato rapidamente a bere da una bottiglia. Non abbiamo mai pensato che sarebbe stata in grado di impugnare correttamente una matita, ma poi all’improvviso l’ha tenuta in mano correttamente“.
“È passata dall’essere appoggiata su cuscini a sedersi, stare in piedi e correre. È stato fantastico vederla così indipendente e in grado di fare queste cose da sola. Il tasso di cambiamento a Charlotte nell’immediato periodo successivo è stato così pronunciato, ma ora il suo sviluppo ha rallentato a piccoli passi. Siamo lieti che i ricercatori continueranno il lavoro per vedere se l’intervento può essere più efficace nei primi anni di vita, cosa che darà speranza ad altre famiglie“, ha concluso la signora West.
La Professoressa Nadia Badawi, Presidente dell’Alleanza sulla paralisi cerebrale della ricerca sulla paralisi cerebrale presso l’Università di Sydney, ha dichiarato che siamo di fronte ad una ricerca scientifica fondamentale, che ha fornito una nuova comprensione di come i globuli del cordone ombelicale potrebbero un domani potranno essere sfruttati per migliorare la qualità della vita dei bambini con questo disturbo .
“Siamo in debito con i bambini e le loro famiglie che hanno partecipato a questa ricerca e che hanno contribuito a spianare la strada a molte prove future“, ha affermato Nadia Badawi.
“In Cerebral Palsy Alliance, ci impegniamo a condurre ricerche che diano potere alle persone con paralisi cerebrale e alle loro famiglie. Dall’indagine sulla nostra comunità, sappiamo che le persone con paralisi cerebrale e le loro famiglie vogliono più ricerche su potenziali terapie e questo studio è un importante passo avanti nella dimostrazione della sicurezza dell’uso dei globuli del cordone ombelicale in un ospedale australiano”, ha concluso la professoressa.