L’editing genetico di nuova generazione è pronto a rivoluzionare la terapia clinica grazie a una tecnica più efficiente che permette di sostituire interi geni. Questo approccio innovativo consente di inserire una copia sana del gene responsabile della malattia, eliminando la necessità di sviluppare terapie diverse per ogni piccola mutazione. Il risultato di questo studio, pubblicato sulla rivista Nature Biomedical Engineering, è stato ottenuto dal Broad Institute di MIT e Harvard.
Cocaina: nuova tecnica per disintossicarsi senza astinenzaLa nuova tecnica, sperimentata con successo su cellule di topo e cellule umane coltivate in laboratorio, potrà essere utilizzata per trattare patologie come la fibrosi cistica, causata da un singolo gene reso difettoso da migliaia di possibili mutazioni diverse. Questo metodo supera la complessità di introdurre interi geni, lunghi migliaia di paia di basi del DNA, rispetto alla sostituzione di piccole sequenze di basi.
L’editing genetico di nuova generazione
Guidati da Smriti Pandey e Daniel Gao, i ricercatori hanno sviluppato un metodo chiamato ‘eePassige’, che è 4 volte più efficiente rispetto alla tecnica originale del 2021 e circa 16 volte più efficace rispetto al metodo ‘Paste’ del 2022. Questo risultato è stato ottenuto grazie alla modifica degli enzimi responsabili dell’inserzione del gene all’interno della sequenza del DNA, migliorandone l’efficienza.
“È emozionante vedere l’elevata efficienza e versatilità di eePassige,” dice Gao. “Ci auguriamo che diventi uno strumento utilizzato in tutto il mondo per studiare le questioni biologiche di base.”
