Un sedativo della tosse da banco, il destrometorfano, può riportare al ritmo alcune cellule cardiache: una scoperta che può indirizzare verso un nuovo modo di trattare una rara condizione cardiaca chiamata sindrome del QT lungo.
La ricerca, portata avanti da un team di scienziati della Columbia Stem Cell Initiative, è stata pubblicata sulla rivista scientifica Nature Cardiovascular Research.
Destrometorfano: ecco come può riportare a ritmo alcune cellule cardiache
La scoperta è stata fatta con l’aiuto di cellule staminali staminali di pazienti con sindrome del QT lungo. Caratteristica di questa condizione è che le cellule cardiache non sono sempre pronte a produrre il battito successivo, una situazione che può far uscire il cuore dal suo ritmo normale, il che può essere pericoloso per la vita. Per molte persone con QT lungo, nessun trattamento può correggere le cellule del cuore o prevenire l‘aritmia.
Capire come fermare le aritmie cardiache umane è difficile da studiare con i topi, quindi Masayuki Yazawa, Ph.D. della Columbia, si è rivolto a cellule staminali riprogrammate derivate dal paziente, che possono essere trasformate in cellule cardiache in laboratorio.
La scoperta del destrometorfano, un sedativo per la tosse, è iniziata diversi anni fa, quando Yazawa ha scoperto che le cellule del cuore in laboratorio riprendevano un ritmo normale quando un certo enzima veniva inibito, ma i farmaci usati per inibire l’enzima avevano anche altri effetti indesiderati, come la tossicità epatica.
“Dovevamo trovare alternative“, ha spiegato Yazawa, assistente professore di riabilitazione e medicina rigenerativa presso il Vagelos College of Physicians and Surgeons della Columbia University e anche un membro della facoltà principale della Columbia Stem Cell Initiative.
Il team di Yazawa ha esaminato gli studi pubblicati alla ricerca di idee e ha appreso che l’enzima poteva essere inibito attraverso una molecola intermedia all’interno delle cellule del cuore chiamata SIGMAR1. Ulteriori letture hanno suggerito che SIGMAR1 poteva essere presa di mira da un sedativo della tosse.
Nel nuovo studio, il team di Yazawa ha scoperto che il sedativo della tosse, quando aggiunto alle cellule del cuore, ha preparato con successo le cellule del cuore per il battito successivo e ha calmato il ritmo irregolare delle cellule.
Il sedativo della tosse ripristina le cellule cardiache di persone con sindrome di Timothy, una malattia genetica che causa anche altre anomalie cardiache, e di persone con forme più comuni di sindrome del QT lungo.
Yazawa ha specificato che è prematuro usare il destrometorfano per trattare i pazienti con QT lungo, poiché il farmaco ha una breve emivita e dovrebbe essere utilizzato a lungo termine, che potrebbe avere ancora effetti collaterali negativi sconosciuti.
“Ma il nostro studio mostra che i farmaci che prendono di mira SIGMAR1 hanno il potenziale per trattare un’ampia gamma di pazienti con sindrome del QT lungo“, ha dichiarato Yazawa, “e continueremo a cercare opzioni migliori”.
Emmanuelle Passegué, Ph.D., Alumni Professor of Genetics and Development e direttrice della Columbia Stem Cell Initiative: “Questo è un bellissimo esempio di come le cellule staminali riprogrammate derivate dal paziente (o cellule staminali pluripotenti indotte ) possono essere utilizzate per scoprire nuovi trattamenti per condizioni incurabili e migliorare la salute dei pazienti“.